Немецкие медики лечат генные патологии вирусом иммунодефицита человека - ВИЧ
В терапии тяжелого моногенного заболевания – адренолейкодистрофии – предложена новая методика. Немецкие ученые предложили революционную идею – осуществлять лечение с помощью вируса иммунодефицита человека.
Дефект только одного гена способен сделать человека навсегда тяжело больным. Существует свыше трех тысяч моногенных заболеваний, в том числе адренолейкодистрофия (сфинголипидоз). Страдают преимущественно мальчики от 5 до 12 лет, и почти все случаи заканчивались летальным исходом. Дефектный ген в организме больных блокирует протеин, участвующий в расщеплении жирных кислот. Это приводит к накоплению жирных кислот, поражению оболочек нервных волокон и необратимым изменениям в головном мозге.
Прогрессирующая деменция у больных адренолейкодистрофией проявляется в лабильности, расстройстве памяти, нарушении моторики, атрофии зрительных нервов, пр. Частично исправить ситуацию могла только пересадка костного мозга. Стволовые клетки донора должны были взять на себя функции клеток с генетическим дефектом. Главной проблемой всегда стоял вопрос поиска подходящего донора. Но даже после успешной операции трансплантации могли наступить проблемы с переносимостью чужих стволовых клеток, и летальный исход имел высокую статистику.
Директор по науке Национального центра опухолевых заболеваний (Гейдельберг) профессор Кристоф фон Кале является участником международной группы исследователей, занимающихся генной терапией адренолейкодистрофии. Он рассказывает, что в качестве инструмента для переноса генетической информации был выбран ВИЧ - вирус иммунодефицита человека. Но вирус был модифицирован, а в его геном встроен именно тот ген, который необходимо было заместить в больного.
У двух участников столь смелого научного эксперимента исследователи выделили стволовые клетки и инфицировали их ВИЧ. Здоровая копия больного гена внедрилась в этот материал. Затем клетки вводились обратно при соответствующей подготовке костного мозга. При этом применялись препараты химиотерапии, используемые для лечения онкобольных. Так как были подсажены собственные стволовые клетки, то побочных эффектов не наступило. Иммунная система испытуемых не подавлялась. Но ожидаемый эффект был достигнут.
Реализовать идею удалось только потому, что ВИЧ – единственные в мире вирусы, которые не делятся, внедряясь в клетки. Копия здорового гена была доставлена в как можно большее число клеток.
Каковы итоги? Прошло больше двух лет после операции, и состояние обоих мальчиков не ухудшилось, а с точки зрения неврологии даже несколько улучшилось. Оба развиваются в соответствии с возрастом. Но ученые считают, что они не застрахованы от лейкемии, потому наблюдают их с особой тщательностью.
Профессор фон Кале говорит, что за это время его группе удалось опробовать метод выявления клеток с внедренным геномом. Это позволяет отслеживать клональные изменения – ускорение роста групп клеток еще до проявления симптомов лейкемии. Ученые во всем мире внимательно следят за результатами исследования и связывают с ним большие ожидания. Вполне вероятно, модифицированный ВИЧ поможет в будущем проводить манипуляции со стволовыми клетками, неопасные для человека.