Новый метод лечения болезни Гоше и стволовые клетки

Исследования и открытия в области перепрограммирования стволовых клеток оказались крайне полезными для биологии, а особенно — для медицины. Недавние эксперименты американских ученых доказали эффективность методики лечения болезни Гоше с использованием перепрограммирования клеток кожи пациентов. В этом направлении работали ученые университета штата Мэриленд под руководством Рикардо Фельдмана. Результаты исследований опубликованы в одном из американских научных журналов.

Что такое болезнь Гоше?

Название этой болезни произошло от фамилии французского врача Гоше, который обследовал детей с увеличенной печенью и селезенкой. Сейчас известно, что это заболевание — наследственное. Причина, почему возникает заболевание Гоше, - недостаточный уровень фермента под названием глюкоцереброзидаза. Кроме многих других функций, задача ферментов — помогать организму разрушать неполноценные клетки. Если ферментов недостаточно, в клетках накапливается глюкоцереброзид — жировое вещество. Его накопление в органах человека может привести к возникновению симптомов болезни Гоше, которые могут проявить себя в разной степени. При этом возраст, который затрагивает болезнь Гоше, - от младенческого до достаточно зрелого. Особенно обильно жировое вещество накапливается в костном мозге, селезенке и печени.

Медики различают три типа болезни Гоше. От того, какого именно типа выявлена болезнь, зависит степень ее тяжести. Первый тип болезни Гоше не вызывает никаких изменений мозга. Однако у больных обнаружены костные заболевания, а также увеличение печени и селезенки в значительной мере. Этому типу заболевания подвержены как дети, так и взрослые.

Второй тип болезни Гоше характерен только для младенческого возраста. Он вызывает неврологические патологии. Дети с таким типом заболевания дожить только до возраста двух лет.

Третий тип заболевания поражает как детей, так и взрослых. В отличие от первого типа болезни Гоше, он сопровождается неврологическими изменениями.

Болезнь Гоше может быть забыта навсегда

Ученый Фельдман и его коллеги из университета Мэриленда исследовали образцы кожи людей, болеющих заболеванием Гоше. Затем, применяя методику Джона Гердона и Синье Яманака, они перепрограммировали клетки кожи в стволовые клетки. А плюрипотентные стволовые клетки, в свою очередь, - в белые кровяные тельца. Результаты исследований показали, что полученные таким образом белые кровяные тельца были идентичны «оригинальным» тельцам пациентов.

Этот эксперимент помог восстановить основную функцию фагоцитов пациентов с болезнью Гоше. При этом функция фагоцитов была восстановлена у больных со всеми типами заболевания.