Генная терапия ВИЧ/СПИД безопасна

Таков вывод группы ученых Калифорнийского университета под руководством Рональда Т. Мицуясу: детали исследования были обнародованы в ходе Междисциплинарной конференции по химиотерапии и антимикробным агентам.

Т-лимфоциты - одна из основных мишеней ВИЧ. Механизм действия вируса прост: он преодолевает защиту клетки, используя закодированный геном CCR5 рецептор. Инновационный подход генной медицины основан на непосредственном удалении данного гена из Т-лимфоцитов больного, после чего модифицированные иммунные клетки возвращаются в организм с помощью инъекции. В ходе генной модификации порядка трети клеток стали фактически неуязвимы для вируса иммунодефицита человека, благодаря репликации (удвоению) мутировавшего гена CCR5.

На конференции ученые представили подробности двух исследований, в которых было задействовано 15 человек. Наблюдение за пациентами после инъекции модифицированных иммунных клеток велось в течение года: у всех зафиксировали рост количества Т-лимфоцитов. Помимо этого, у пятой части участников эксперимента отмечено понижение вирусной нагрузки (титр вируса в крови), а у одного из добровольцев повторные лабораторные анализы вообще не выявили в крови ВИЧ. Руководитель исследования, Р. Мицуясу сообщил, что у этого добровольца уже была копия измененного гена CCR5, потому в ходе лечения количество нечувствительных к воздействию ВИЧ Т-лимфоцитов у него удвоилось. В крови всех больных, принимавших участие в эксперименте, модифицированные Т-лимфоциты сохранялись не меньше года.

Этот метод получил жизнь благодаря выздоровевшему после пересадки костного мозга ВИЧ-инфицированному гражданину Германии, для лечения которого врачи специально подобрали донора с мутантным геном CCR5. Через три года после проведения трансплантации, анализы не выявили в крови пациента ВИЧ. Согласно результатам исследования американских ученых, инновационный метод признали безопасным, поскольку никаких негативных побочных эффектов генной терапии зафиксировано не было.